¿Tiene su hijo/a una enfermedad rara llamada hiperoxaluria primaria (HOP)?
Puede que le interese el programa de ensayos clínicos PHYOX™, una serie de estudios de investigación que evalúan un nuevo medicamento en investigación llamado nedosirán, anteriormente DCR-PHXC, para el tratamiento de pacientes con HOP.
Para obtener más información sobre el ensayo, visite clinicaltrials.gov e introduzca el número de identificación NCT05001269 ó haga clic en el siguiente enlace: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05001269
Los residentes de la UE pueden visitar EudraCT e introducir el número de identificación 2021-001083-16.
¿Mi hijo/a es apto?
Para participar en el ensayo clínico PHYOX8, deberán cumplirse los criterios siguientes:
- De neonato a 11 años de edad
- No deberá estar sometiéndose a diálisis actualmente ni requerir diálisis durante el periodo del estudio.
- Diagnóstico documentado de HOP1 o HOP2.
- Sin antecedentes o necesidad actual de trasplante de órganos
Si su hijo/a tiene HOP1 o HOP2 y desea obtener más información sobre los ensayos clínicos de PHYOX™, rellene el siguiente formulario.
Un representante del ensayo se pondrá en contacto con usted y responderá a cualquier pregunta que pueda tener. Su información solo se utilizará para el propósito de este ensayo a menos que se autorice lo contrario.
Se aplicarán requisitos adicionales y el personal del estudio se los explicará. Un médico del estudio determinará la idoneidad.
Qué puede esperar
Se inscribirá a aproximadamente 20 participantes en el estudio para recibir dosis mensuales de nedosirán durante un periodo de 6 meses.
La siguiente figura muestra algunas de las actividades que un participante puede esperar en cada visita del estudio:
Además, un participante puede esperar que se someta a una ecografía renal y un ecocardiograma en la selección y el día 180 del ensayo. Una vez finalizado el estudio PHYOX8, los participantes pueden ser aptos para el estudio PHYOX3 para el seguimiento a largo plazo.
Acerca de la hiperoxaluria primaria
La hiperoxaluria primaria (HOP) es una familia de trastornos hepáticos genéticos graves y extremadamente raros caracterizados por la sobreproducción de oxalato, una sustancia química natural del organismo que normalmente se elimina como desecho a través de los riñones. Para obtener más información, haga clic aquí.
Acerca de Dicerna
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., una empresa de Novo Nordisk, es una empresa biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos diseñados para aprovechar el ácido ribonucleico interferente (ARNi) para silenciar de forma selectiva los genes que causan o contribuyen a una enfermedad. Entre Dicerna y nuestros socios colaboradores, actualmente tenemos más de 20 programas de descubrimiento activo, preclínicos o clínicos centrados en enfermedades cardiometabólicas, víricas, hepáticas crónicas y mediadas por el complemento, así como en enfermedades neurodegenerativas y el dolor.
Para obtener más información sobre la Política de privacidad de Dicerna, haga clic aquí.
Terapias innovadoras basadas en ARNi que mejoran vidas.
Información de seguridad
Nedosirán, anteriormente DCR-PHXC, es un fármaco del estudio destinado al tratamiento de pacientes con HOP. Los fármacos en investigación son medicamentos que aún no han sido aprobados por las autoridades sanitarias correspondientes. Aún no se ha establecido la seguridad y eficacia del nedosirán. Los estudios actuales y futuros están evaluando la seguridad y la eficacia del nedosirán.
©2022 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. / Lexington, MA, EE. UU.
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