Participar en un ensayo
Los médicos de los principales centros de investigación especializados en el tratamiento de la HOP están llevando a cabo los ensayos clínicos PHYOXTM.
Si a usted o a un ser querido se le ha diagnosticado HOP y desea participar en un ensayo clínico, envíe su información a través de los formularios de las páginas correspondientes del estudio. Tenga en cuenta que, dependiendo de la idoneidad de una persona para participar en el ensayo clínico, los gastos de desplazamiento a un centro del ensayo clínico estarán cubiertos por Dicerna.
Inscripción en estudios:
para participantes con HOP1 o HOP2 e insuficiencia renal grave, con o sin diálisis (NCT04580420)
para pacientes con HOP de 0 a 5 años de edad con función renal relativamente intacta
para participantes con HOP3 que tengan antecedentes de acontecimientos de cálculos (NCT04542590) – Estudio observacional
Estudios cerrados para reclutamiento:
para participantes con HOP1 o HOP2 (NCT03847909)
INSCRIPCIÓN CERRADA
El ensayo fundamental de Dicerna se diseñó para evaluar la eficacia y la seguridad de nedosirán administrado en forma de inyección subcutánea una vez al mes en participantes de seis o más años de edad que tienen HOP1 o HOP2. La inscripción de 35 participantes se completó en diciembre de 2020 e incluyó a participantes de 11 países, incluidos EE. UU., Japón y Europa.
para los participantes que completen los ensayos PHYOXTM (NCT04042402)
SOLO INVITACIÓN
Estudio de extensión abierto en curso de tres años de duración de Dicerna para participantes que hayan completado otro estudio PHYOXTM (excepto PHYOX7)
Los hermanos de los participantes en este ensayo pueden inscribirse directamente en PHYOX3, si son aptos
para participantes con HOP3
(NCT04555486)
INSCRIPCIÓN CERRADA
El ensayo PHYOX4 de Dicerna se diseñó como un estudio abierto de dosis única en participantes de seis o más años de edad con diagnóstico de HOP3.
Para obtener más información sobre el programa de ensayo clínico PHYOXTM o para encontrar los centros participantes en el ensayo clínico, póngase en contacto con Dicerna en medicalinfo@dicerna.com o visite https://www.clinicaltrials.gov/ y busque el número de identificación de NCT correspondiente que se indica más arriba.
Los residentes de la Unión Europea pueden utilizar EudraCT, una base de datos de ensayos clínicos en curso en la UE, para acceder a más información sobre los ensayos PHYOXTM.
Estudios de reclutamiento cerrado:
Acerca de la hiperoxaluria primaria
La hiperoxaluria primaria (HP) es una familia de trastornos hepáticos genéticos graves y extremadamente raros que se caracterizan por la sobreproducción de oxalato, un producto químico natural del organismo que normalmente se elimina como desecho a través de los riñones. Para obtener más información sobre la HOP, haga clic aquí.
Acerca de DicernaTM
Dicerna Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que están diseñados para aprovechar el ácido ribonucleico interferente (ARNi) para silenciar de forma selectiva los genes que causan o contribuyen a la enfermedad. Entre Dicerna y nuestros socios colaboradores, actualmente tenemos más de 20 programas de descubrimiento activo, preclínicos o clínicos centrados en enfermedades cardiometabólicas, víricas, hepáticas crónicas y mediadas por el complemento, así como sobre enfermedades neurodegenerativas y dolor.
Para obtener más información sobre la Política de privacidad de Dicerna, haga clic aquí.
