Glosario de términos
Un ensayo clínico es un estudio clínico que explora si una estrategia médica, un tratamiento en investigación o un producto es seguro y eficaz en humanos.
Un experimento ciego o con enmascaramiento es un experimento en el que la información sobre la prueba está oculta al participante, para reducir o eliminar el sesgo, hasta después de que se conozca el resultado del ensayo. Doble ciego significa que el investigador tampoco conoce la información.
Los genes son cadenas de ADN que sirven como la unidad funcional y física de la herencia que pasa de padres a hijos. La mayoría de los genes contienen la información para fabricar una proteína específica. Cuando están mutados o activados de forma inadecuada, ciertos genes pueden llevar a enfermedades, incluido el cáncer.
El consentimiento informado tiene lugar cuando se proporciona al paciente/cuidador/tutor legal información clara y fácil de entender sobre un ensayo clínico, ya que él/ella decide si participa en un ensayo clínico.
El nedosirán es un tratamiento en investigación que Dicerna está desarrollando para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria (HOP).
La fase I comprueba la seguridad en humanos al administrar el tratamiento o el fármaco a voluntarios sanos.
La fase II comprueba la seguridad y la eficacia en pacientes que padecen la enfermedad estudiada.
La fase III comprueba la seguridad y confirma la eficacia en pacientes que tienen la enfermedad, y estudia a un grupo de personas más grande que en un ensayo de fase II.
La fase IV comprueba el efecto del fármaco en diferentes poblaciones y los efectos secundarios asociados al uso a largo plazo una vez aprobado el fármaco.
PHYOXTM es el nombre del programa de desarrollo clínico de Dicerna para nedosirán, que incluye todas las fases de desarrollo.
Un ensayo fundamental es un ensayo clínico destinado a proporcionar pruebas para la aprobación de comercialización de un fármaco, p. ej., por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.
La hiperoxaluria primaria (HOP) es una familia de trastornos hepáticos genéticos graves y extremadamente raros que se caracterizan por la sobreproducción de oxalato, una sustancia química natural del organismo que generalmente se elimina como residuo a través de los riñones. En pacientes con HOP, los riñones son incapaces de eliminar la gran cantidad de oxalato que se produce, y la acumulación de oxalato puede provocar daños graves en los riñones y otros órganos.
Un ensayo controlado aleatorizado es un tipo de estudio que tiene como objetivo reducir el sesgo al probar un nuevo tratamiento. Las personas que participan en el ensayo se asignan aleatoriamente al grupo que recibe el tratamiento en investigación o a un grupo que recibe el tratamiento de referencia como control.
El ARN, que significa ácido ribonucleico, es un material genético con diversos usos dentro de la célula. En particular, cuando se usa un gen, se fabrica una copia de su secuencia de ADN utilizando ARN. Esta copia de ARN se conoce como ARN mensajero o ARNm. La maquinaria del ARNi se dirige al ARNm.
El ARNi es un proceso biológico en el que determinadas moléculas de ARN bicatenario inhiben la expresión de genes causantes de enfermedades destruyendo los ARN mensajeros (ARNm) de esos genes.
Por vía subcutánea se entiende “debajo de la piel”. Por lo tanto, un tratamiento que se administra por vía subcutánea se administra con una aguja bajo la piel antes de que entre en el torrente sanguíneo.
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