Lebt Ihr Kind mit einer seltenen Erkrankung namens primäre Hyperoxalurie (PH)?
Sie könnten an dem klinischen Studienprogramm PHYOX™ interessiert sein, einer Reihe von Forschungsstudien zur Beurteilung eines neuen Prüfpräparats namens Nedosiran, früher DCR-PHXC, zur Behandlung von Patienten mit PH.
Für weitere Informationen zur Studie besuchen Sie clinicaltrials.gov und geben Sie die Identifikationsnummer NCT05001269 ein oder klicken Sie auf den folgenden Link: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05001269
Einwohner der EU können EudraCT besuchen und die Identifikationsnummer 2021-001083-16 eingeben.
Ist mein Kind geeignet?
Für die Teilnahme an der klinischen PHYOX8-Studie müssen folgende Voraussetzungen erfüllt sein:
- Neugeborene bis 11 Jahre alt
- Derzeit und während des Studienzeitraums nicht dialysepflichtig
- Dokumentierte Diagnose einer PH1 oder PH2
- Keine Vorgeschichte von oder aktueller Bedarf für Organtransplantationen
Wenn Ihr Kind PH1 oder PH2 hat und Sie mehr über die klinischen Studien zu PHYOX™ erfahren möchten, füllen Sie bitte das folgende Formular aus.
Ein Vertreter der Studie wird Sie kontaktieren und alle Fragen beantworten, die Sie haben. Ihre Informationen werden nur für den Zweck dieser Studie verwendet, sofern nicht anders genehmigt.
Es gelten weitere Anforderungen, die das Studienpersonal mit Ihnen besprechen wird. Die Eignung wird von einem Prüfarzt bestimmt.
Was zu erwarten ist
Ungefähr 25 Teilnehmer werden in die Studie aufgenommen, um über einen Zeitraum von 6 Monaten monatliche Dosen Nedosiran zu erhalten. Ziel für die Studie ist es, je ein Minimum in den folgenden Altersgruppen aufzunehmen.
Die Abbildung unten zeigt einige der Aktivitäten, die ein Teilnehmer bei jedem Studienbesuchstermin erwarten kann:
* 14 Tage zusätzliches Screening können für weitere Tests erforderlich sein.
**Die Spontanurinsammlung umfasst 6 Proben beim Screening und 4 Proben zu verschiedenen Zeitpunkten während der Studienbesuchstermine.
Darüber hinaus kann ein Teilnehmer beim Screening und an Tag 180 der Studie mit einem Ultraschall und einem Echokardiogramm der Nieren rechnen. Nach Abschluss der PHYOX8-Studie können die Teilnehmer für die PHYOX3-Studie für eine langfristige Nachbeobachtung geeignet sein.
Über die primäre Hyperoxalurie
Die primäre Hyperoxalurie (PH) ist eine Familie von schweren, extrem seltenen, genetischen Lebererkrankungen, die durch eine Überproduktion von Oxalat gekennzeichnet sind, einer natürlichen Chemikalie im Körper, die normalerweise als Abfallstoff über die Nieren ausgeschieden wird. Für weitere Informationen klicken Sie hier.
Über DicernaTM
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., ein Novo-Nordisk-Unternehmen, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten konzentriert, die entwickelt wurden, um Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) zu nutzen, um selektiv Gene auszuschalten, die Krankheiten verursachen oder dazu beitragen. Zwischen Dicerna und unseren Kooperationspartnern haben wir derzeit mehr als 20 aktive Entdeckungs-, präklinische oder klinische Programme, die sich auf kardiometabolische, virale, chronische Leber- und komplementvermittelte Erkrankungen sowie neurodegenerative Erkrankungen und Schmerzen konzentrieren.
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Sicherheitsinformationen
Nedosiran, früher DCR-PHXC, ist ein Prüfpräparat, das für die Behandlung von Patienten mit PH vorgesehen ist. Prüfpräparate sind Medikamente, die noch nicht von den zuständigen Aufsichtsbehörden zugelassen wurden. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Nedosiran wurde bisher noch nicht nachgewiesen. Aktuelle und zukünftige Studien beurteilen die Sicherheit und Wirksamkeit von Nedosiran.
©2021 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. / Lexington, MA, USA