Preguntas frecuentes

• Un ensayo clínico es un estudio de investigación que explora si una estrategia médica, un tratamiento en investigación o un producto es seguro y eficaz en humanos.

• Todos los nuevos tratamientos potenciales se someten a una serie de fases de ensayo clínico en condiciones controladas.
• Hay 4 fases en los ensayos clínicos.
  • La fase I comprueba la seguridad en humanos al administrar el tratamiento o el fármaco a voluntarios sanos.
  • La fase II comprueba la seguridad y la eficacia en pacientes que padecen la enfermedad estudiada.
  • La fase III comprueba la seguridad y confirma la eficacia en pacientes que tienen la enfermedad, y estudia a un grupo de personas más grande que en un ensayo de fase II.
  • La fase IV comprueba el efecto del fármaco en diferentes poblaciones y los efectos secundarios asociados al uso a largo plazo una vez aprobado el fármaco.
• Agencias reguladoras: Por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food & Drug Administration, FDA) de los EE. UU. o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA): Determinan si el tratamiento puede ser prescrito por los médicos a los pacientes.

Las personas eligen si participar o no en los ensayos clínicos por diversos motivos, entre ellos:

• Acceder antes al medicamento en investigación
• Contribuir a la investigación médica
• Poder ayudar a generaciones futuras de pacientes diagnosticados con hiperoxaluria primaria

Hable con su médico si está interesado en participar en un ensayo clínico.

• La principal diferencia entre los ensayos clínicos de enfermedades raras y los ensayos clínicos en poblaciones de pacientes más grandes, como la diabetes, es que la población para la enfermedad rara específica es mucho menor.
• Hay muchas implicaciones debido a una población de pacientes más reducida:
  • Por lo general, estos ensayos son de pequeño alcance
  • Suelen avanzar más rápido por las fases de desarrollo
  • Depende más de un mayor porcentaje de pacientes para participar
• Es importante que participen tantos pacientes como sea posible debido al bajo número de pacientes en toda la población.

• Un grupo independiente denominado Junta de revisión institucional (JRI) en los Estados Unidos o un Comité ético independiente (CEIC) en Europa protege los derechos y el bienestar de las personas que participan en ensayos clínicos.
• La JRI/el CEIC supervisa los aspectos éticos, el progreso y los resultados del ensayo clínico de principio a fin.
• La agencia reguladora (la Administración de Alimentos y Medicamentos [Food and Drug Administration, FDA] de los EE. UU. o las agencias sanitarias de cada país en la UE y en otros territorios) también debe revisar y aprobar cómo se diseña un ensayo clínico antes de que comience.

• El consentimiento informado es cuando se proporciona al paciente/cuidador/tutor legal información clara y fácil de entender, ya que él/ella decide si desea participar en un ensayo clínico.
• Tanto la Junta de Revisión Institucional (JRI) como el Comité de Ética Internacional (CEI) y la agencia reguladora se aseguran de que cada participante en el ensayo clínico reciba y comprenda el consentimiento informado para tomar la decisión más informada.

• El nedosirán es un tratamiento en investigación que Dicerna está desarrollando para el tratamiento de todas las formas de hiperoxaluria primaria (HOP).
• Nedosirán utiliza la tecnología de ARNi GalXC^TM de Dicerna, que aprovecha las vías biológicas naturales del organismo para silenciar o “apagar” los genes desencadenantes de la enfermedad con un alto grado de selectividad y especificidad.

• El ácido ribonucleico interferente (ARNi) es un proceso natural que se produce dentro del cuerpo humano a nivel molecular. Su función es silenciar, o “apagar”, genes específicos que causan enfermedades.
• El ARNi no es una terapia génica ni una edición génica y no provoca una alteración permanente de los genes. Los tratamientos con ARNi son completamente reversibles tras el cese del tratamiento y también pueden modularse por dosis o intervalos entre la administración, a diferencia de la terapia génica o la edición génica.

• Utilizando ARNi, los tratamientos en investigación necesitan un sistema de administración para transportar el medicamento a las células hepáticas, con lo que se silencian sus genes desencadenantes de la enfermedad.
• Dicerna une un tipo especializado de molécula glucídica para el tratamiento en investigación y utiliza la molécula glucídica como sistema de administración para enviar el tratamiento previsto a la diana correcta.
• Una vez que la terapia llega a la diana correcta, la terapia silencia el gen desencadenante de la enfermedad apagándolo.

• Por vía subcutánea se entiende “debajo de la piel”. Por lo tanto, un tratamiento que se administra por vía subcutánea se administra con una aguja bajo la piel antes de que entre en el torrente sanguíneo.

• Para obtener más información sobre los ensayos clínicos, póngase en contacto con Dicerna en medicalinfo@dicerna.com o visite www.clinicaltrials.gov e introduzca el número de identificación de NCT para el estudio adecuado:
  PHYOX7: NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna, el promotor del programa PHYOX^TM, cree que la mejor forma de que los pacientes con hiperoxaluria primaria (HOP) tengan acceso a los tratamientos en investigación antes de su aprobación es que esos pacientes participen en ensayos clínicos. En algunas circunstancias extremas en las que esto no es posible, los pacientes con enfermedades o afecciones potencialmente mortales pueden buscar un acceso especial a medicamentos en investigación fuera de un entorno de ensayo clínico. Estas situaciones se conocen normalmente como uso compasivo, pero también como acceso ampliado, acceso temprano, acceso previo a la aprobación y uso de emergencia.

• La seguridad de los participantes en el estudio es una prioridad para Dicerna, el promotor del estudio. Los investigadores supervisarán los posibles efectos secundarios del nedosirán y notificarán los acontecimientos adversos graves a la Junta de Revisión Institucional (JRI) para su posterior revisión. La seguridad es el aspecto más importante del ensayo clínico, y Dicerna supervisará estrechamente la seguridad de todos los participantes.

• Si un participante muestra signos de un efecto secundario o acontecimiento adverso mientras recibe tratamiento con nedosirán, el investigador estudiará por qué se produjo y recetará el tratamiento clínico adecuado. Los participantes pueden abandonar el ensayo clínico en cualquier momento.

• No, participar en un estudio PHYOX^TM no supone ningún coste.

• Para obtener una lista completa de las ubicaciones de los ensayos clínicos para los estudios PHYOX^TM, póngase en contacto con Dicerna en medicalinfo@dicerna.com o visite www.clinicaltrials.gov e introduzca el número de identificación de NCT para el estudio adecuado (véase a continuación) en la barra de búsqueda. También puede enviar su información a través de los formularios que se encuentran en las páginas del estudio PHYOX7, PHYOX8 y PHYOX-OBX.
  PHYOX7:NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna se dedica a ayudar a las personas que viven lejos de los centros del ensayo cubriendo los gastos de transporte y alojamiento. Nuestros planes de reembolso incluyen viajes, comidas, alojamiento y estipendios basados en un conjunto de requisitos y necesidades financieras/médicas. Póngase en contacto con su centro del estudio para obtener más información sobre los reembolsos y las agencias de viajes.

• Los ensayos están promovidos por Dicerna Pharmaceuticals, Inc., una empresa de Novo Nordisk. Para obtener más información, visite el sitio web de Dicerna.