Czy Pana/Pani dziecko choruje na rzadką chorobę zwaną hiperoksalurią pierwotną (PH)?
Być może zainteresuje Pana/Panią program badań klinicznych PHYOX™, seria badań naukowych oceniających nowy lek eksperymentalny o nazwie nedosiran, wcześniej DCR-PHXC, w leczeniu pacjentów z PH.
Aby uzyskać więcej informacji na temat badania, należy przejść na stronę clinicaltrials.gov wprowadzić numer identyfikacyjny NCT05001269 lub kliknąć następujące łącze: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05001269
Mieszkańcy UE mogą odwiedzić stronę internetową EudraCT i wprowadzić numer identyfikacyjny 2021-001083-16.
Czy moje dziecko spełnia kryteria kwalifikacyjne?
Aby wziąć udział w badaniu klinicznym PHYOX8, należy spełnić następujące kryteria:
- Pacjent w wieku od noworodka do 11 lat
- Pacjent nie może być poddawany dializie ani wymagać dializy w trakcie badania
- Udokumentowane rozpoznanie PH1 lub PH2
- Brak przeszczepu narządu w wywiadzie lub aktualnie potrzeba wykonania przeszczepu

Jeśli Pana/Pani dziecko cierpi na PH1 lub PH2 i chciał(a)by Pan/Pani dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych PHYOX™, proszę wypełnić poniższy formularz.
Przedstawiciel badania skontaktuje się z Panem/Panią i odpowie na wszelkie ewentualne pytania. Pana/Pani dane będą wykorzystywane wyłącznie na potrzeby tego badania, o ile nie zostaną przekazane inne upoważnienia.
Obowiązują dodatkowe wymogi, które zostaną omówione z Panem/Panią przez personel badawczy. Kwalifikacja do badania zostanie ustalona przez lekarza prowadzącego badanie.
Czego należy się spodziewać
Do badania zostanie włączonych około 25 uczestników, którzy będą otrzymywać comiesięczne dawki nedosiranu przez okres 6 miesięcy. Celem badania jest włączenie do badania co najmniej każdej z następujących grup wiekowych.
Poniższy rysunek przedstawia niektóre czynności, których uczestnik może spodziewać się podczas każdej wizyty w ramach badania:

*Może być wymagane dodatkowe 14 dni badań przesiewowych w celu przeprowadzenia dalszych testów.
**Punktowe pobranie moczu będzie obejmować 6 próbek podczas badań przesiewowych i 4 próbki w rożnych punktach czasowych podczas wizyt w ramach badania.
Ponadto uczestnik może spodziewać się badania ultrasonograficznego i echokardiograficznego nerek podczas badań przesiewowych i w Dniu 180 badania. Po zakończeniu badania PHYOX8 uczestnicy mogą kwalifikować się do udziału w badaniu PHYOX3 w ramach długoterminowej obserwacji kontrolnej.
Informacje o hiperoksalurii pierwotnej
Hiperoksaluria pierwotna (PH) to rodzina ciężkich, bardzo rzadkich, genetycznych zaburzeń wątroby charakteryzujących się nadmierną produkcją szczawianu, naturalnej substancji chemicznej w organizmie, która jest zwykle eliminowana jako odpady przez nerki. Aby uzyskać więcej informacji, kliknij tutaj.
O firmie Dicerna™
Firma Dicerna Pharmaceuticals, Inc., należąca do przedsiębiorstwa Novo Nordisk, jest firmą biofarmaceutyczną skoncentrowaną na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji leków, które mają na celu wykorzystanie zakłóceń kwasu rybonukleinowego (RNAi) do selektywnego wyciszania genów, które powodują lub przyczyniają się do rozwoju choroby. Firma Dicerna i jej partnerzy współpracujący obecnie prowadzą ponad 20 aktywnych programów badawczych, przedklinicznych lub klinicznych, skupiających się na chorobach układu krążenia, wirusowych, przewlekłych chorobach wątroby i układu dopełniacza, a także chorobach neurodegeneracyjnych i bólu.
Aby uzyskać więcej informacji na temat Polityki prywatności firmy Dicerna, kliknij tutaj.
Informacje dotyczące bezpieczeństwa
Nedosiran, wcześniej DCR-PHXC, jest lekiem eksperymentalnym przeznaczonym do leczenia pacjentów z PH. Leki eksperymentalne to leki, które nie zostały jeszcze zatwierdzone przez właściwe organy regulacyjne. Nie ustalono jeszcze bezpieczeństwa i skuteczności stosowania nedosiranu. Obecnie i w przyszłości prowadzone są badania oceniające bezpieczeństwo i skuteczność stosowania nedosiranu.
©2022 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. / Lexington, Massachusetts