• Skip to main content
  • Skip to footer

PHYOX Clinical Trial Engagement Website | Dicerna Pharmaceuticals

  • Über die primäre Hyperoxalurie
  • Ressourcen
  • Unsere klinischen Studien
    • PHYOX7-
  • Häufig gestellte Fragen
  • Deutsch
    • English (Englisch)
    • Français (Französisch)
    • Español (Spanisch)
    • Italiano (Italienisch)
    • Română (Rumänisch)

Glossar der Begriffe

Glossar der Begriffe

KLINISCHE STUDIE

Eine klinische Studie ist ein Forschungsprojekt, mit dem untersucht wird, ob eine medizinische Strategie, eine Behandlung oder ein Gerät sicher und wirksam für Menschen ist.

DOPPELBLIND

Ein verblindetes Experiment ist ein Experiment, bei dem Informationen über den Test vor dem Teilnehmer verborgen werden, um Verzerrungen zu reduzieren oder zu beseitigen, bis ein Studienergebnis bekannt ist. Doppelblind bedeutet, dass der Prüfarzt die Informationen auch nicht kennt.

GENE

Gene sind DNA-Stränge, die als funktionelle und physische Erbeinheit dienen, die von den Eltern an die Nachkommen weitergegeben wird. Die meisten Gene enthalten die Informationen zur Herstellung eines bestimmten Proteins. Wenn sie mutiert oder unangemessen aktiviert sind, können bestimmte Gene Krankheiten, einschließlich Krebs, begünstigen.

PATIENTENINFORMATION UND EINWILLIGUNGSERKLÄRUNG

Die Patienteninformation und Einwilligungserklärung liegt vor, wenn der Patient/Betreuer/gesetzliche Betreuer bei der Entscheidung über die Teilnahme an einer klinischen Studie klare, leicht verständliche Informationen erhält.

NEDOSIRAN (formell DCR-PHXC)

Nedosiran ist eine in der Erprobung befindliche Therapie, die Dicerna zur Behandlung der primären Hyperoxalurie (PH) entwickelt.

PHASE I

In Phase I wird die Sicherheit beim Menschen untersucht, indem das Medikament gesunden Freiwilligen verabreicht wird.

PHASE II

In Phase II werden die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten untersucht, die von der untersuchten Erkrankung betroffen sind.

PHASE III

In Phase III wird die Sicherheit untersucht und die Wirksamkeit bei Patienten mit der Erkrankung bestätigt. Es wird eine größere Gruppe von Menschen untersucht als in der Phase-II-Studie.

PHASE IV

In Phase IV werden die Wirkung des Medikaments in verschiedenen Patientenklassen und jegliche Nebenwirkungen in Verbindung mit der Langzeitanwendung nach seiner Zulassung untersucht.

PHYOXTM

PHYOXTM ist der Name des klinischen Entwicklungsprogramms von Dicerna für Nedosiran, das alle Entwicklungsphasen umfasst.

ZULASSUNGSSTUDIE

Eine Zulassungsstudie ist eine klinische Studie, die einen Nachweis für die Genehmigung eines Medikaments liefern soll, z. B. durch die US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde.

PRIMÄRE HYPEROXALURIE

Die primäre Hyperoxalurie (PH) ist eine Familie von schweren, extrem seltenen, genetischen Lebererkrankungen, die durch eine Überproduktion von Oxalat gekennzeichnet sind, einer natürlichen Chemikalie im Körper, die normalerweise als Abfallstoff über die Nieren ausgeschieden wird. Bei Patienten mit PH können die Nieren die große Menge an Oxalat, die produziert wird, nicht eliminieren, und die Ansammlung von Oxalat kann zu schweren Schäden an den Nieren und anderen Organen führen.

RANDOMISIERTE STUDIE

Eine randomisierte kontrollierte Studie ist eine Art von Studie, die darauf abzielt, Verzerrungen bei der Untersuchung einer neuen Behandlung zu reduzieren. Die an der Studie teilnehmenden Personen werden nach dem Zufallsprinzip entweder der Gruppe zugeteilt, die die zu untersuchende Behandlung erhält, oder einer Gruppe, die die Standardbehandlung als Kontrolle erhält.

RNA

RNA, die für Ribonukleinsäure steht, ist ein genetisches Material mit verschiedenen Anwendungen innerhalb der Zelle. Insbesondere wird bei der Verwendung eines Gens eine Kopie seiner DNA-Sequenz mithilfe von RNA erstellt. Diese RNA-Kopie wird als Messenger-RNA oder mRNA bezeichnet. Der RNAi-Mechanismus zielt auf mRNA ab.

RNA-INTERFERENZ (RNAi)

RNAi ist ein biologischer Prozess, bei dem bestimmte doppelsträngige RNA-Moleküle die Expression von krankheitsverursachenden Genen hemmen, indem sie die Messenger-RNAs (mRNAs) dieser Gene zerstören.

SUBKUTANE VERABREICHUNG

Subkutan bedeutet „unter die Haut“. Daher wird eine Therapie, die subkutan verabreicht wird, mit einer Nadel unter die Haut verabreicht, bevor sie in den Blutkreislauf gelangt.

Footer

Sicherheitsinformationen

Nedosiran, formell DCR-PHXC, ist ein Prüfpräparat, das für die Behandlung von Patienten mit PH vorgesehen ist. Prüfpräparate sind Medikamente, die noch nicht von den zuständigen Aufsichtsbehörden zugelassen wurden. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Nedosiran wurde bisher noch nicht nachgewiesen. Aktuelle und zukünftige Studien beurteilen die Sicherheit und Wirksamkeit von Nedosiran.

©2021 Dicerna Pharmaceuticals, Inc. / Lexington, MA, USA

MED-ALL—000011 v2.0

  • Über die primäre Hyperoxalurie
  • Unsere klinischen Studien
    • PHYOX7-
  • Ressourcen
  • Häufig gestellte Fragen
  • Glossar der Begriffe
  • Datenschutzerklärung
  • Cookie-Richtlinie

Select your language:

  • Deutsch
  • English
  • Français
  • Italiano
  • Română
  • Español
Diese Website beabsichtigt, Cookies zu verwenden, um die Website und Ihre Erfahrung zu verbessern.

Indem Sie die Website weiter durchsuchen, erklären Sie sich damit einverstanden, dass wir Cookies verwenden. Wenn Sie weitere Informationen benötigen und/oder keine Cookies bei der Nutzung der Website platzieren möchten, besuchen Sie unsere Cookie-Richtlinie
Cookie-EinstellungenAkzeptieren
Manage consent

Datenschutz-Übersicht:

Diese Website verwendet Cookies, um Ihre Erfahrung zu verbessern, während Sie durch die Website navigieren. Von diesen Cookies werden die als notwendig eingestuften Cookies in Ihrem Browser gespeichert, da sie für den Betrieb der grundlegenden Funktionen der Website unerlässlich sind. Wir verwenden auch Cookies von Dritten, die uns helfen, zu analysieren und zu verstehen, wie Sie diese Website nutzen. Diese Cookies werden nur mit Ihrer Einwilligung in Ihrem Browser gespeichert. Sie haben auch die Möglichkeit, diese Cookies abzulehnen. Wenn Sie jedoch einige dieser Cookies ablehnen, kann dies Auswirkungen auf Ihr Surferlebnis haben.
Notwendig
Immer aktiviert
Notwendige Cookies sind zwingend erforderlich, damit die Website ordnungsgemäß funktioniert. Diese Cookies gewährleisten grundlegende Funktionalitäten und Sicherheitsmerkmale der Website, und zwar anonym.
CookieDauerBeschreibung
cookielawinfo-checbox-analyticsDieses Cookie wird vom DSGVO-Einwilligungs-Plugin für Cookies gesetzt. Das Cookie wird verwendet, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Analytik“ zu speichern.
cookielawinfo-checbox-functionalDas Cookie wird durch die DSGVO-Cookie-Einwilligung gesetzt, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Funktional“ aufzuzeichnen.
cookielawinfo-checbox-othersDieses Cookie wird vom DSGVO-Einwilligungs-Plugin für Cookies gesetzt. Das Cookie wird verwendet, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Andere“ zu speichern.
cookielawinfo-checkbox-advertisementDas Cookie wird durch die DSGVO-Cookie-Einwilligung gesetzt, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Werbung“ aufzuzeichnen.
cookielawinfo-checkbox-necessaryDieses Cookie wird vom DSGVO-Einwilligungs-Plugin für Cookies gesetzt. Die Cookies werden verwendet, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Notwendig“ zu speichern.
cookielawinfo-checkbox-performanceDieses Cookie wird vom DSGVO-Einwilligungs-Plugin für Cookies gesetzt. Das Cookie wird verwendet, um die Einwilligung des Benutzers zu Cookies in der Kategorie „Leistung“ zu speichern.
viewed_cookie_policyDas Cookie wird vom DSGVO-Einwilligungs-Plugin für Cookies gesetzt und verwendet, um zu speichern, ob der Benutzer der Verwendung von Cookies zugestimmt hat oder nicht. Es speichert keine personenbezogenen Daten.
Funktional
Funktionelle Cookies helfen dabei, bestimmte Funktionen auszuführen, wie z. B. das Teilen von Inhalten der Website auf Social-Media-Plattformen, das Sammeln von Feedback und andere Funktionen Dritter.
CookieDauerBeschreibung
DRIVE_STREAMDieses Cookie wird von Google Drive gesetzt. Dieses Cookie ermöglicht es dem Google Drive Videoplayer, die korrekte Datei aus seinem Cloud-Speicher zu erhalten.
Leistung
Leistungscookies werden verwendet, um die wichtigsten Leistungsindizes der Website zu verstehen und zu analysieren, was dazu beiträgt, den Besuchern ein besseres Nutzererlebnis zu bieten.
CookieDauerBeschreibung
_gatDieses Cookie wird von Google Universal Analytics installiert, um die Anfragerate zu drosseln und die Datenerfassung auf stark frequentierten Websites zu begrenzen.
Analytik
Analytische Cookies werden verwendet, um zu verstehen, wie Besucher mit der Website interagieren. Diese Cookies liefern Informationen über die Anzahl der Besucher, die Absprungrate, die Quelle des Datenverkehrs usw.
CookieDauerBeschreibung
_gaDieses Cookie wird von Google Analytics installiert. Das Cookie wird verwendet, um Besucher-, Sitzungs- und Kampagnendaten zu berechnen und die Website-Nutzung für den Analytical Report der Website zu verfolgen. Die Cookies speichern Informationen anonym und weisen eine zufällig generierte Nummer zu, um Besucher zu identifizieren.
_gidDieses Cookie wird von Google Analytics installiert. Das Cookie wird verwendet, um Informationen darüber zu speichern, wie Besucher eine Website nutzen, und hilft bei der Erstellung eines Analytical Report zur Leistung der Website. Zu den erfassten Daten gehören die Anzahl der Besucher, die Quelle, aus der sie kommen, und die besuchten Seiten in anonymer Form.
Werbung
Werbecookies werden verwendet, um Besuchern relevante Werbung und Marketing-Kampagnen zu zeigen. Diese Cookies verfolgen Besucher auf verschiedenen Websites und sammeln Informationen, um maßgeschneiderte Werbung anzubieten.
CookieDauerBeschreibung
NIDDieses Cookie wird verwendet, um ein Profil auf der Grundlage der Interessen des Benutzers zu erstellen und ihm personalisierte Werbung anzuzeigen.
Sonstige
Sonstige nicht kategorisierte Cookies sind Cookies, die analysiert werden und noch keiner Kategorie zugeordnet wurden.
Speichern und akzeptieren
Powered by CookieYes Logo