Słowniczek terminów

BADANIE KLINICZNE

Badanie kliniczne to badanie naukowe mające na celu sprawdzenie, czy strategia medyczna, badany lek lub urządzenie jest bezpieczne i skuteczne u ludzi.

METODA PODWÓJNIE ŚLEPEJ PRÓBY

Eksperyment zaślepiony to eksperyment, w którym informacje o badaniu są ukrywane przed uczestnikiem, aby zmniejszyć lub wyeliminować uprzedzenia, aż do momentu poznania wyniku badania. Metoda podwójnie ślepej próby oznacza, że badacz również nie zna tych informacji.

GENY

Geny to ciągi DNA, które służą jako funkcjonalna i fizyczna jednostka dziedziczności przekazywana z rodzica na potomstwo. Większość genów zawiera informacje potrzebne do wytworzenia określonego białka. W przypadku zmutowania lub nieodpowiedniej aktywacji pewne geny mogą wywoływać choroby, w tym nowotwory.

ŚWIADOMA ZGODA

Świadoma zgoda ma miejsce, gdy pacjent/opiekun/opiekun prawny otrzyma jasne, łatwe do zrozumienia informacje na temat badania klinicznego, podejmując decyzję o udziale w badaniu klinicznym.

NEDOSIRAN (FORMALNIE DCR-PHXC)

Nedosiran jest lekiem eksperymentalnym, który Dicerna opracowuje w celu leczenia hiperoksalurii pierwotnej (PH).

FAZA I

W fazie I oceniane jest bezpieczeństwo u ludzi poprzez podawanie leczenia lub leku zdrowym ochotnikom.

FAZA II

W fazie II oceniane jest bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów, u których występuje badana choroba.

FAZA III

W fazie III ocenia się bezpieczeństwo i potwierdza się skuteczność u pacjentów, u których występuje badana choroba, badając większą grupę osób niż w badaniu fazy II.

FAZA IV

W fazie IV testuje się działanie leku w różnych populacjach i wszelkie działania uboczne związane z długotrwałym stosowaniem leku po jego zatwierdzeniu.

PHYOX™

PHYOX™ to nazwa programu rozwoju klinicznego Dicerna dla nedosiranu, który obejmuje wszystkie fazy rozwoju.

BADANIE GŁÓWNE

Badanie główne to badanie kliniczne mające na celu dostarczenie dowodów na dopuszczenie leku do obrotu, np. przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków.

INFORMACJE O HIPEROKSALURIA PIERWOTNA

Hiperoksaluria pierwotna (PH) to rodzina ciężkich, bardzo rzadkich, genetycznych zaburzeń wątroby charakteryzujących się nadmierną produkcją szczawianu, naturalnej substancji chemicznej w organizmie, która jest zwykle eliminowana jako odpady przez nerki. U pacjentów z PH nerki nie są w stanie eliminować dużej ilości wytwarzanego szczawianu, a kumulacja szczawianu może prowadzić do ciężkiego uszkodzenia nerek i innych narządów.

BADANIE RANDOMIZOWANE

Randomizowane badanie z grupą kontrolną to rodzaj badania, którego celem jest ograniczenie stronniczości podczas testowania nowego leczenia. Osoby biorące udział w badaniu zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej badane leczenie lub do grupy otrzymującej standardowe leczenie jako grupę kontrolną.

RNA

RNA, czyli kwas rybonukleinowy, to materiał genetyczny o zróżnicowanym zastosowaniu w komórce. W szczególności, gdy wykorzystywany jest gen, kopia jego sekwencji DNA jest wytwarzana przy użyciu RNA. Ta kopia RNA jest znana jako informacyjny RNA, czyli mRNA. Mechanizm działania RNAi oddziałuje na mRNA.

INTERFERENCJA RNA (RNAi)

RNAi to proces biologiczny, w którym pewne dwuniciowe cząsteczki RNA hamują ekspresję genów wywołujących chorobę poprzez niszczenie informacyjnego RNA (mRNA) tych genów.

PODANIE PODSKÓRNE

Podskórnie oznacza „pod skórę”. Dlatego też terapia podawana podskórnie jest podawana pod skórę za pomocą igły, zanim dostanie się do krwiobiegu.