Udział w badaniu
Lekarze w wiodących instytucjach badawczych specjalizujących się w leczeniu PH prowadzą badania kliniczne PHYOXTM.
Jeżeli u Pana/Pani lub bliskiej Panu/Pani osoby rozpoznano PH i chciał(a)by Pan/Pani wziąć udział w badaniu klinicznym, proszę przesłać swoje informacje za pomocą formularzy na odpowiednich stronach badania. Proszę zauważyć, że jeśli dana osoba kwalifikuje się do udziału w badaniu klinicznym, koszty podróży do ośrodka badawczego pokryje Dicerna.
Rekrutacja do badań

dla uczestników z PH1 lub PH2 i ciężkim upośledzeniem czynności nerek, dializowanych lub nie (NCT04580420)
w przypadku pacjentów z PH w wieku 0–11 lat ze względnie nienaruszoną czynnością nerek (NCT05001269)

dla uczestników z PH3, u których w przeszłości występowały zdarzenia związane z kamieniami (NCT04542590) – Badanie obserwacyjne
Badania, do których rekrutacja została zakończona:

dla uczestników z PH1 lub PH2 (NCT03847909)
REKRUTACJA ZAMKNIĘTA
Kluczowe badanie Dicerna miało na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nedosiranu podawanego w postaci comiesięcznego wstrzyknięcia podskórnego u uczestników w wieku sześciu lat i starszych z PH1 lub PH2. Rekrutacja 35 uczestników została zakończona w grudniu 2020 r. i do badania włączono uczestników w 11 krajach, w tym w Stanach Zjednoczonych, Japonii i Europie.

dla uczestników, którzy ukończą badania PHYOXTM (NCT04042402)
TYLKO ZAPROSZENIE
Czteroletnie badanie kontynuacyjne prowadzone metodą otwartej próby przez firmę Dicerna dla uczestników, którzy ukończyli inne badanie PHYOXTM (z wyjątkiem PHYOX7)
Rodzeństwo uczestników tego badania może zostać włączone bezpośrednio do badania PHYOX3, jeżeli spełnia kryteria kwalifikacyjne

dla uczestników z PH3
(NCT04555486)
REKRUTACJA ZAMKNIĘTA
Badanie PHYOX4 firmy Dicerna zostało zaprojektowane jako badanie prowadzone metodą otwartej próby z zastosowaniem pojedynczej dawki u uczestników w wieku sześciu lat i starszych z rozpoznaniem PH3.
Aby uzyskać więcej informacji na temat programu badań klinicznych PHYOXTM lub znaleźć ośrodki uczestniczące w badaniach klinicznych, proszę skontaktować się z firmą Dicerna pod adresem medicalinfo@dicerna.com odwiedzić stronę https://www.clinicaltrials.gov/ i wyszukać odpowiedni numer identyfikacyjny NCT wymieniony powyżej.
Mieszkańcy Unii Europejskiej mogą korzystać z bazy EudraCT, bazy danych trwających badań klinicznych w UE, aby uzyskać więcej informacji na temat badań PHYOXTM.
Badania, do których rekrutacja zakończyła się:
Informacje o hiperoksalurii pierwotnej
Hiperoksaluria pierwotna (PH) to rodzina ciężkich, bardzo rzadkich, genetycznych zaburzeń wątroby charakteryzujących się nadmierną produkcją szczawianu, naturalnej substancji chemicznej w organizmie, która jest zwykle eliminowana jako odpady przez nerki. Aby uzyskać więcej informacji na temat PH kliknij tutaj.
O firmie DicernaTM
Firma Dicerna Pharmaceuticals, Inc., należąca do przedsiębiorstwa Novo Nordisk, jest firmą biofarmaceutyczną skoncentrowaną na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji leków, które mają na celu wykorzystanie zakłóceń kwasu rybonukleinowego (RNAi) do selektywnego wyciszania genów, które powodują lub przyczyniają się do rozwoju choroby. Firma Dicerna i jej partnerzy współpracujący obecnie prowadzą ponad 20 aktywnych programów badawczych, przedklinicznych lub klinicznych, skupiających się na chorobach układu krążenia, wirusowych, przewlekłych chorobach wątroby i układu dopełniacza, a także chorobach neurodegeneracyjnych i bólu.
Aby uzyskać więcej informacji na temat Polityki prywatności firmy Dicerna, kliknij tutaj.