Najczęściej zadawane pytania

Badanie naukowe mające na celu sprawdzenie, czy strategia medyczna, badany lek lub urządzenie jest bezpieczne i skuteczne u ludzi.

Wszystkie potencjalne nowe metody leczenia przechodzą przez serię faz badań klinicznych w warunkach kontrolowanych. Badanie kliniczne składa się z 4 faz.

• W fazie I oceniane jest bezpieczeństwo u ludzi poprzez podawanie leczenia lub leku zdrowym ochotnikom.
• W fazie II oceniane jest bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów, u których występuje badana choroba.
• W fazie III ocenia się bezpieczeństwo i potwierdza się skuteczność u pacjentów, u których występuje badana choroba, badając większą grupę osób niż w badaniu fazy II.
• W fazie IV testuje się działanie leku w różnych populacjach i wszelkie działania uboczne związane z długotrwałym stosowaniem leku po jego zatwierdzeniu.

Organy regulacyjne – np. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) lub Europejska Agencja. Leków (EMA) – określają, czy leczenie może zostać przepisane pacjentom przez lekarzy.

Ludzie decydują się na udział w badaniach klinicznych z różnych powodów, w tym:

• uzyskanie wczesnego dostępu do leku eksperymentalnego;
• wkład w badania medyczne;
• potencjalna pomoc przyszłym pokoleniom pacjentów z rozpoznaną pierwotną hiperoksalurią.

Jeżeli jest Pan/Pani zainteresowany(-a) udziałem w badaniu klinicznym, proszę porozmawiać ze swoim lekarzem.

Główną różnicą pomiędzy badaniami klinicznymi nad rzadkimi chorobami a badaniami klinicznymi prowadzonymi w większych populacjach pacjentów, takich jak pacjenci z cukrzycą, jest fakt, że populacja pacjentów z określoną rzadką chorobą jest znacznie mniejsza.

Mniejsza populacja pacjentów wiąże się z wieloma konsekwencjami:

• Ogólnie rzecz biorąc, badania te mają niewielki zakres.
• Poszczególne etapy rozwoju są na ogół realizowane szybciej.
• Istnieje większa zależność od większego odsetka pacjentów, którzy będą mogli wziąć udział w badaniu.

Ważne jest, aby w badaniu uczestniczyła możliwie jak największa liczba pacjentów ze względu na niską liczbę pacjentów w całej populacji.

Niezależna grupa zwana komisją bioetyczną (KB) w Stanach Zjednoczonych lub niezależna komisja bioetyczna (NKB) w Europie chroni prawa i dobrobyt osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Komisja bioetyczna monitoruje aspekty etyczne, postępy i wyniki badania klinicznego od początku do końca.

Organy regulacyjne (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków [FDA] lub indywidualne krajowe agencje służby zdrowia w UE i innych terytoriach) są również zobowiązane do weryfikacji i zatwierdzenia sposobu, w jaki badanie kliniczne jest projektowane przed jego rozpoczęciem.

Świadoma zgoda ma miejsce, gdy pacjent/opiekun/opiekun prawny otrzyma jasne, łatwe do zrozumienia informacje, podejmując decyzję o udziale w badaniu klinicznym. Zarówno Niezależna Komisja Bioetyczna (NKB), jak i Międzynarodowa Komisja Bioetyczna (IEC) oraz organ regulacyjny zapewniają, że każdy uczestnik badania klinicznego otrzyma i rozumie świadomą zgodę w celu podjęcia możliwie jak najbardziej świadomej decyzji.

Nedosiran jest lekiem eksperymentalnym, który Dicerna opracowuje w celu leczenia wszystkich postaci hiperoksalurii pierwotnej (PH). W nedosiranie wykorzystano technologię GalXC™ RNAi firmy Dicerna, która wykorzystuje naturalne szlaki biologiczne organizmu do wyciszenia lub „wyłączenia” genów prowadzących do choroby o wysokim stopniu selektywności i swoistości.

Interferencja kwasu rybonukleinowego (RNAi) to naturalny proces, który występuje w ludzkim organizmie na poziomie molekularnym. Jego funkcją jest wyciszenie lub „wyłączenie” określonych genów wywołujących chorobę.

RNAi nie jest terapią genową, nie polega na edycji genów i nie powoduje trwałych zmian w genach. Terapie RNAi są w pełni odwracalne po zaprzestaniu leczenia i mogą być również modyfikowane przez dawkę lub odstępy pomiędzy podaniami, w przeciwieństwie do terapii genowej lub edycji genów.

W przypadku stosowania RNAi do transportu leku do komórek wątroby konieczne jest zastosowanie eksperymentalnego systemu podawania, co powoduje wyciszenie genów wywołujących chorobę. Firma Dicerna przyłącza do leku eksperymentalnego specjalistyczny rodzaj cząsteczki cukru i wykorzystuje ją jako system dostarczania, aby przesłać zamierzoną terapię do właściwego celu. Gdy terapia trafi do właściwego celu, terapia wycisza gen prowadzący chorobę, wyłączając go.

Podskórnie oznacza „pod skórę”. Dlatego też terapia podawana podskórnie jest podawana pod skórę za pomocą igły, zanim dostanie się do krwiobiegu.

Więcej informacji na temat badań klinicznych można uzyskać, kontaktując się z firmą Dicerna pod adresem medicalinfo@dicerna.com lub odwiedzając stronę www.clinicaltrials.gov i wpisując numer identyfikacyjny NCT dla odpowiedniego badania:

PHYOX7: NCT04580420
PHYOX8: NCT05001269
PHYOX-OBX: NCT04542590

Firma Dicerna, sponsor programu PHYOX™, uważa, że najlepszym sposobem, w jaki pacjenci z pierwotną hiperoksalurią (PH) mogą uzyskać dostęp do leczenia eksperymentalnego przed dopuszczeniem go do obrotu, jest umożliwienie im udziału w badaniach klinicznych. W wyjątkowych okolicznościach, kiedy nie jest to możliwe, pacjenci z chorobami lub schorzeniami zagrażającymi życiu mogą uzyskać specjalny dostęp do leków eksperymentalnych poza badaniami klinicznymi. Sytuacje te są zazwyczaj określane jako humanitarne zastosowanie leku, ale mogą być również określane jako leczenie typu „expanded access” (rozszerzony dostęp), wczesny dostęp, dostęp przed uzyskaniem zgody oraz użycie w nagłych wypadkach.

Bezpieczeństwo uczestników badania jest priorytetem dla firmy Dicerna, sponsora badania. Badacze będą monitorować potencjalne skutki uboczne stosowania nedosiranu i będą zgłaszać poważne skutki uboczne niezależnej komisji bioetycznej (NKB) w celu dalszej oceny. Bezpieczeństwo jest najważniejszym aspektem badania klinicznego, a firma Dicerna będzie bardzo uważnie monitorować bezpieczeństwo wszystkich uczestników.

Jeżeli podczas leczenia nedosiranem u uczestnika wystąpią objawy skutku ubocznego lub zdarzenia niepożądanego, badacz zbada, dlaczego tak się stało i przepisze odpowiednie leczenie kliniczne. Uczestnicy mogą opuścić badanie kliniczne w dowolnym momencie.

Nie, udział w badaniu PHYOX™ nie wiąże się z żadnymi kosztami.

Aby uzyskać pełną listę lokalizacji badań klinicznych PHYOXTM, należy skontaktować się z firmą Dicerna pod adresem medicalinfo@dicerna.com lub odwiedzić stronę www.clinicaltrials.gov i wprowadzić numer identyfikacyjny NCT dla odpowiedniego badania (patrz poniżej) do paska wyszukiwania. Może Pan/Pani również przesłać swoje informacje za pomocą formularzy znajdujących się na stronach badania PHYOX7, PHYOX8 i PHYOX-OBX.

PHYOX7: NCT04580420
PHYOX8: NCT05001269
PHYOX-OBX: NCT04542590

Firma Dicerna jest zaangażowana w pomoc osobom mieszkającym daleko od ośrodków badawczych, pokrywając koszty transportu i zakwaterowania. Nasze plany zwrotu kosztów obejmują podróże, posiłki, zakwaterowanie i wynagrodzenie w oparciu o zestaw wymogów i potrzeby finansowe/medyczne. Proszę skontaktować się z ośrodkiem badawczym, aby uzyskać więcej informacji na temat zwrotu kosztów i biur podróży.

Badania są sponsorowane przez firmę Dicerna Pharmaceuticals, Inc., należąca do przedsiębiorstwa Novo Nordisk. Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej firmy Dicerna.

Firma Dicerna Pharmaceuticals, Inc. jest firmą biofarmaceutyczną skoncentrowaną na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji leków, które mają na celu wykorzystanie zakłóceń kwasu rybonukleinowego (RNAi) do selektywnego wyciszania genów, które powodują lub przyczyniają się do rozwoju choroby. Firma Dicerna i jej partnerzy współpracujący obecnie prowadzą ponad 20 aktywnych programów badawczych, przedklinicznych lub klinicznych, skupiających się na chorobach układu krążenia, wirusowych, przewlekłych chorobach wątroby i układu dopełniacza, a także chorobach neurodegeneracyjnych i bólu.

Firma Dicerna, należąca do przedsiębiorstwa Novo Nordisk, ma swoją siedzibę w Lexington w stanie Massachusetts (USA).