Domande frequenti

• Uno studio clinico che esplora se una strategia medica, un trattamento o un dispositivo sperimentale sono sicuri ed efficaci per gli esseri umani.

• Tutti i nuovi potenziali trattamenti attraversano una serie di fasi di sperimentazione clinica in condizioni controllate.
• La ricerca clinica prevede 4 fasi.
  • La Fase 1 esamina la sicurezza negli esseri umani, somministrando il trattamento o il farmaco a volontari sani.
  • La Fase 2 esamina la sicurezza e l’efficacia nei pazienti che convivono con la malattia oggetto dello studio.
  • La Fase 3 esamina la sicurezza e conferma l’efficacia nei pazienti con la malattia e studia un gruppo più ampio di soggetti rispetto alla sperimentazione di Fase 2.
  • La Fase 4 esamina l’effetto del farmaco in diverse popolazioni e gli eventuali effetti collaterali associati all’uso a lungo termine dopo l’approvazione del farmaco.
• Le agenzie regolatorie, ad esempio l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (U.S. Food & Drug Administration, FDA) o l’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA), determinano se il trattamento può essere prescritto dai medici ai pazienti.

Le persone scelgono se partecipare o meno alle sperimentazioni cliniche per vari motivi, tra cui:

• Accedere in anticipo a un farmaco sperimentale
• Contribuire alla ricerca medica
• Potenzialmente aiutare le future generazioni di pazienti a cui è stata diagnosticata l’iperossaluria primaria

Parli con il Suo medico se è interessato/a a partecipare a una sperimentazione clinica.

• La differenza principale tra le sperimentazioni cliniche sulle malattie rare e quelle in popolazioni di pazienti più ampie, ad esempio sul diabete, risiede nel fatto che la popolazione per la specifica malattia rara è molto più piccola.
• Vi sono diverse implicazioni dovute a una ridotta popolazione di pazienti
  • In generale, queste sperimentazioni hanno un ambito di applicazione limitato
  • Tendono ad avere fasi di sviluppo più rapide
  • Sono più dipendenti da una percentuale maggiore di pazienti partecipanti
• È importante che partecipi il maggior numero possibile di pazienti, a causa del basso numero di pazienti nella popolazione complessiva.

• Un gruppo indipendente, chiamato Comitato istituzionale di revisione (IRB) negli Stati Uniti o Comitato etico indipendente (CEI) in Europa, protegge i diritti e il benessere delle persone che partecipano alle sperimentazioni cliniche.
• L’IRB/Il CEI monitora gli aspetti etici, i progressi e i risultati della sperimentazione clinica dall’inizio alla fine.
• Anche l’agenzia regolatoria (la Food and Drug Administration [FDA] [FDA] negli Stati Uniti o le singole agenzie sanitarie negli Stati UE e in altri territori) è tenuta a esaminare e approvare il modo in cui una sperimentazione clinica viene progettata, prima che inizi.

• Il consenso informato si ha quando al paziente/caregiver/tutore legale vengono fornite informazioni chiare e di facile comprensione per poter decide se partecipare a una sperimentazione clinica.
• Sia l’IRB/il CEI sia l’agenzia regolatoria garantiscono che ogni partecipante alla sperimentazione clinica riceva e comprenda il consenso informato al fine di prendere la decisione più consapevole.

• Nedosiran è una terapia sperimentale che Dicerna sta sviluppando per il trattamento di tutte le forme conosciute di iperossaluria primaria (PH).
• Nedosiran utilizza la tecnologia GalXC^TM RNAi di Dicerna che sfrutta i percorsi biologici naturali dell’organismo per silenziare o “spegnere” con un alto grado di selettività e specificità i geni che causano la malattia.

• L’interferenza dell’acido ribonucleico (RNAi) è un processo naturale che si verifica all’interno del corpo umano, a livello molecolare. La sua funzione è silenziare, o “spegnere”, gli specifici geni che provocano la malattia.
• L’RNAi non è una terapia genica o un editing genico e non provoca un’alterazione permanente dei geni. Le terapie a base di RNAi sono completamente reversibili dopo la cessazione del trattamento e, a differenza della terapia genica o dell’editing genico, possono anche essere modulate in base alla dose o con intervalli tra le somministrazioni.

• Le terapie sperimentali a base di RNAi necessitano di un sistema di somministrazione per trasportare il farmaco alle cellule epatiche, dove silenziano i geni che causano la malattia.
• Dicerna lega alla terapia sperimentale un tipo specializzato di molecola di zucchero, utilizzando tale molecola come sistema di consegna per inviare alla giusta destinazione il trattamento previsto.
• Una volta che la terapia raggiunge la sua destinazione, questa silenzia il gene che provoca la malattia, disattivandolo.

• Sottocutaneo significa “sotto la pelle”. Pertanto, una terapia somministrata per via sottocutanea è una terapia che viene iniettata sotto la pelle prima di entrare nel flusso sanguigno.

• Per saperne di più sulle sperimentazioni cliniche, contatti Dicerna all’indirizzo medicalinfo@dicerna.com oppure visiti www.clinicaltrials.gov e inserisca il numero identificativo NCT dello studio pertinente.
  PHYOX7: NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna, lo sponsor del programma PHYOX^TM, ritiene che la partecipazione alle sperimentazioni cliniche sia il modo migliore per i pazienti con iperossaluria primaria (PH) di accedere ai trattamenti sperimentali prima che siano approvati. In alcune circostanze estreme, quando ciò non è possibile, i pazienti con malattie o condizioni potenzialmente letali possono richiedere un accesso speciale ai farmaci sperimentali, al di fuori di un contesto di sperimentazione clinica. Queste situazioni sono generalmente definite uso compassionevole, ma possono anche essere note come accesso allargato, accesso anticipato, accesso pre-approvazione e uso di emergenza.

• Per Dicerna, sponsor dello studio, la sicurezza dei partecipanti allo studio è una priorità. I ricercatori monitoreranno i potenziali effetti collaterali di nedosiran e segnaleranno gli effetti collaterali gravi al Comitato etico indipendente (CEI) per un’ulteriore revisione. La sicurezza è l’aspetto più importante della sperimentazione clinica, e Dicerna monitorerà molto attentamente la sicurezza di tutti i partecipanti.

• Se un partecipante mostra segni di un effetto collaterale o di un evento avverso durante il trattamento con nedosiran, lo sperimentatore valuterà il motivo per cui tale evento si è verificato e prescriverà il trattamento clinico appropriato. I partecipanti possono ritirarsi dalla sperimentazione clinica in qualsiasi momento.

• No, la partecipazione a uno studio PHYOX^TM non comporta alcun costo.

• Per un elenco completo delle sedi delle sperimentazioni cliniche per gli studi PHYOX^TM, contatti Dicerna all’indirizzo medicalinfo@dicerna.com oppure visiti www.clinicaltrials.gov e inserisca nella barra di ricerca il numero identificativo dello studio pertinente (veda di seguito). Inoltre, può inviare le Sue informazioni utilizzando i moduli presenti nelle pagine dello studio PHYOX7, PHYOX8 e PHYOX-OBX.
  PHYOX7: NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna si impegna ad aiutare le persone che vivono lontane dai centri di sperimentazione, rimborsando le spese di trasporto e alloggio. I nostri piani di rimborso includono viaggi, pasti, alloggio e indennità sulla base di una serie di requisiti ed esigenze finanziarie/mediche. Contatti il centro dello studio per saperne di più sul rimborso e sulle agenzie di viaggio.

• Le sperimentazioni sono sponsorizzate da Dicerna Pharmaceuticals, Inc., un’azienda di Novo Nordisk. Per maggiori informazioni, visiti il sito web di Dicerna.