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Nedosiran, in precedenza DCR-PHXC, è un farmaco sperimentale destinato al trattamento dei pazienti affetti da PH. I farmaci sperimentali sono farmaci che non sono stati ancora approvati dalle agenzie regolatorie competenti. La sicurezza e l’efficacia di nedosiran non sono ancora state stabilite. La sicurezza e l’efficacia di nedosiran sono oggetto di valutazione in studi attuali e futuri.