Häufig gestellte Fragen

Ein Forschungsprojekt, bei dem untersucht wird, ob eine medizinische Strategie, ein Prüfpräparat oder ein Gerät sicher und wirksam für Menschen ist.

Alle möglichen neuen Behandlungen durchlaufen unter kontrollierten Bedingungen eine Reihe von klinischen Studienphasen. Es gibt 4 Phasen der klinischen Forschung.

• In Phase I wird die Sicherheit beim Menschen untersucht, indem das Medikament gesunden Freiwilligen verabreicht wird.
• In Phase II werden die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten untersucht, die von der untersuchten Erkrankung betroffen sind.
• In Phase III wird die Sicherheit untersucht und die Wirksamkeit bei Patienten mit der Erkrankung bestätigt. Es wird eine größere Gruppe von Menschen untersucht als in der Phase-II-Studie.
• In Phase IV werden die Wirkung des Medikaments in verschiedenen Patientenklassen und jegliche Nebenwirkungen in Verbindung mit der Langzeitanwendung nach seiner Zulassung untersucht.

Aufsichtsbehörden – zum Beispiel die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) oder die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) – bestimmen, ob die Behandlung von Ärzten an Patienten verordnet werden kann.

Menschen entscheiden aus verschiedenen Gründen, ob sie an klinischen Studien teilnehmen möchten oder nicht, darunter:

• Früher Zugang zu einem in der Prüfung befindlichen Medikament
• Beitrag zur medizinischen Forschung
• Möglicherweise Hilfe für zukünftige Patientengenerationen mit primärer Hyperoxalurie

Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie an der Teilnahme an einer klinischen Studie interessiert sind.

Der Hauptunterschied zwischen klinischen Studien zu seltenen Krankheiten und klinischen Studien mit größeren Patientenpopulationen wie Diabetes besteht darin, dass die Population für die spezifische seltene Krankheit viel kleiner ist.

Es gibt viele Auswirkungen aufgrund einer kleineren Patientenpopulation:

• Im Allgemeinen sind diese Studien von geringem Umfang
• Sie neigen dazu, sich schneller durch die Entwicklungsphasen zu bewegen
• Es besteht eine höhere Abhängigkeit von einem größeren Prozentsatz von Patienten, um teilzunehmen

Aufgrund der geringen Patientenzahl in der Gesamtpopulation ist es wichtig, dass so viele Patienten wie möglich teilnehmen.

Eine unabhängige Gruppe namens Institutional Review Board (IRB) in den Vereinigten Staaten oder eine unabhängige Ethikkommission (IEC) in Europa schützt die Rechte und das Wohlergehen von Personen, die an klinischen Studien teilnehmen.

Die Ethikkommission überwacht die ethischen Aspekte, Fortschritte und Ergebnisse der klinischen Studie von Anfang bis Ende.

Die Zulassungsbehörde (entweder die US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde [FDA][FDA] [FDA]oder die Gesundheitsbehörden einzelner Länder in der EU und anderen Gebieten) muss ebenfalls prüfen und genehmigen, wie eine klinische Studie konzipiert wird, bevor sie beginnt.

Die Patienteninformation und Einwilligungserklärung liegt vor, wenn der Patient/Betreuer/gesetzliche Betreuer bei der Entscheidung über die Teilnahme an einer klinischen Studie klare, leicht verständliche Informationen erhält. Sowohl das Institutional Review Board (IRB) als auch die internationale Ethikkommission (IEC) und die Aufsichtsbehörde stellen sicher, dass jeder Teilnehmer an einer klinischen Studie die Patienteninformation und Einwilligungserklärung erhält und versteht, um die fundierte Entscheidung zu treffen.

Nedosiran ist eine in der Erprobung befindliche Therapie, die Dicerna zur Behandlung aller Formen der primären Hyperoxalurie (PH) entwickelt. Nedosiran verwendet die GalXC™ RNAi-Technologie von Dicerna, die die natürlichen biologischen Pfade des Körpers nutzt, um krankheitsfördernde Gene mit einem hohen Grad an Selektivität und Spezifität stillzulegen oder „auszuschalten“.

Die RNA-Interferenz (RNAi) ist ein natürlicher Prozess, der im menschlichen Körper auf molekularer Ebene stattfindet. Seine Funktion ist es, bestimmte Gene, die Krankheiten verursachen, stummzuschalten, oder „auszuschalten“.

RNAi ist keine Gentherapie oder Gen-Editierung und führt nicht zu einer dauerhaften Veränderung der Gene. RNAi-Therapien sind nach Beendigung der Behandlung vollständig reversibel und können auch durch Dosis oder Intervalle zwischen der Verabreichung moduliert werden, im Gegensatz zur Gentherapie oder Gen-Editierung.

Mithilfe von RNAi benötigen die in der Erprobung befindlichen Therapien ein Verabreichungssystem, um das Medikament zu den Leberzellen zu transportieren, wodurch ihre krankheitsfördernden Gene stillgelegt werden. Dicerna verbindet eine spezielle Art von Zuckermolekül mit der in der Erprobung befindlichen Therapie und verwendet das Zuckermolekül als Abgabesystem, um die beabsichtigte Therapie an das richtige Ziel zu senden. Sobald die Therapie das richtige Ziel erreicht hat, schaltet sie das krankheitsfördernde Gen aus.

Subkutan bedeutet „unter die Haut“. Daher wird eine Therapie, die subkutan verabreicht wird, mit einer Nadel unter die Haut verabreicht, bevor sie in den Blutkreislauf gelangt.

Erfahren Sie mehr über die klinischen Studien, indem Sie Dicerna unter medicalinfo@dicerna.com kontaktieren oder www.clinicaltrials.gov besuchen und die NCT-Identifikationsnummer für die entsprechende Studie eingeben:

PHYOX7: NCT04580420
PHYOX8: NCT05001269
PHYOX-OBX: NCT04542590

Dicerna, der Sponsor des PHYOX™-Programms, ist der Ansicht, dass die beste Möglichkeit für Patienten mit primärer Hyperoxalurie (PH), Zugang zu Prüfbehandlungen zu erhalten, bevor sie zugelassen werden, für diese Patienten ist, an klinischen Studien teilzunehmen. In einigen extremen Situationen, in denen dies nicht möglich ist, können Patienten mit lebensbedrohlichen Krankheiten oder Zuständen einen speziellen Zugang zu Prüfpräparaten außerhalb einer klinischen Studie beantragen. Diese Situationen werden in der Regel als Versuchsmedikament bezeichnet, können aber auch als erweiterter Zugang, früher Zugang, Zugang vor der Genehmigung und Notfallanwendung bezeichnet werden.

Die Sicherheit der Studienteilnehmer ist für Dicerna, den Sponsor der Studie, eine Priorität. Die Studienärzte werden potenzielle Nebenwirkungen von Nedosiran überwachen und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse dem Institutional Review Board (IRB) zur weiteren Überprüfung melden. Die Sicherheit ist der wichtigste Aspekt der klinischen Studie, und Dicerna wird die Sicherheit aller Teilnehmer sehr genau überwachen.

Wenn ein Teilnehmer während der Behandlung mit Nedosiran Anzeichen einer Nebenwirkung oder eines unerwünschten Ereignisses zeigt, wird der Studienarzt untersuchen, warum diese aufgetreten sind, und die entsprechende klinische Behandlung verschreiben. Die Teilnehmer können die klinische Studie jederzeit verlassen.

Nein, die Teilnahme an einer PHYOX™-Studie ist kostenlos.

Für eine vollständige Liste der klinischen Studienstandorte für die PHYOX™-Studien wenden Sie sich bitte an Dicerna unter medicalinfo@dicerna.com oder besuchen Sie www.clinicaltrials.gov und geben Sie die NCT-Identifikationsnummer für die entsprechende Studie (siehe unten) in die Suchleiste ein. Sie können Ihre Informationen auch über die Formulare auf den Seiten der PHYOX7-, PHYOX8- und PHYOX-OBX-Studie einreichen.

PHYOX7: NCT04580420
PHYOX8: NCT05001269
PHYOX-OBX: NCT04542590

Dicerna engagiert sich dafür, Personen zu helfen, die weit von den Prüfzentren entfernt wohnen, indem sie die Transport- und Unterkunftskosten übernehmen. Unsere Kostenerstattungspläne umfassen Reise, Verpflegung, Unterkunft und Zuschuss auf der Grundlage einer Reihe von Anforderungen und finanziellen/medizinischen Bedürfnissen. Wenden Sie sich an Ihr Prüfzentrum, um mehr über Erstattungen und Reisebüros zu erfahren.

Die Studien werden von Dicerna Pharmaceuticals, Inc., einem Novo Nordisk-Unternehmen, gesponsert. Weitere Informationen finden Sie auf der Website von Dicerna.

Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten konzentriert, die entwickelt wurden, um Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) zu nutzen, um selektiv Gene auszuschalten, die Krankheiten verursachen oder dazu beitragen. Zwischen Dicerna und unseren Kooperationspartnern haben wir derzeit mehr als 20 aktive Entdeckungs-, präklinische oder klinische Programme, die sich auf kardiometabolische, virale, chronische Leber- und komplementvermittelte Erkrankungen sowie neurodegenerative Erkrankungen und Schmerzen konzentrieren.

Dicerna gehört zu Novo Nordisk und hat seinen Hauptsitz in Lexington, Massachusetts (USA).