Glossar der Begriffe

KLINISCHE STUDIE

Eine klinische Studie ist ein Forschungsprojekt, mit dem untersucht wird, ob eine medizinische Strategie, eine Behandlung oder ein Gerät sicher und wirksam für Menschen ist.

DOPPELBLIND

Ein verblindetes Experiment ist ein Experiment, bei dem Informationen über den Test vor dem Teilnehmer verborgen werden, um Verzerrungen zu reduzieren oder zu beseitigen, bis ein Studienergebnis bekannt ist. Doppelblind bedeutet, dass der Prüfarzt die Informationen auch nicht kennt.

GENE

Gene sind DNA-Stränge, die als funktionelle und physische Erbeinheit dienen, die von den Eltern an die Nachkommen weitergegeben wird. Die meisten Gene enthalten die Informationen zur Herstellung eines bestimmten Proteins. Wenn sie mutiert oder unangemessen aktiviert sind, können bestimmte Gene Krankheiten, einschließlich Krebs, begünstigen.

PATIENTENINFORMATION UND EINWILLIGUNGSERKLÄRUNG

Die Patienteninformation und Einwilligungserklärung liegt vor, wenn der Patient/Betreuer/gesetzliche Betreuer bei der Entscheidung über die Teilnahme an einer klinischen Studie klare, leicht verständliche Informationen erhält.

NEDOSIRAN (FORMELL DCR-PHXC)

Nedosiran ist eine in der Erprobung befindliche Therapie, die Dicerna zur Behandlung der primären Hyperoxalurie (PH) entwickelt.

PHASE I

In Phase I wird die Sicherheit beim Menschen untersucht, indem das Medikament gesunden Freiwilligen verabreicht wird.

PHASE II

In Phase II werden die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten untersucht, die von der untersuchten Erkrankung betroffen sind.

PHASE III

In Phase III wird die Sicherheit untersucht und die Wirksamkeit bei Patienten mit der Erkrankung bestätigt. Es wird eine größere Gruppe von Menschen untersucht als in der Phase-II-Studie.

PHASE IV

In Phase IV werden die Wirkung des Medikaments in verschiedenen Patientenklassen und jegliche Nebenwirkungen in Verbindung mit der Langzeitanwendung nach seiner Zulassung untersucht.

PHYOX™

PHYOX™ ist der Name des klinischen Entwicklungsprogramms von Dicerna für Nedosiran, das alle Entwicklungsphasen umfasst.

ZULASSUNGSSTUDIE

Eine Zulassungsstudie ist eine klinische Studie, die einen Nachweis für die Genehmigung eines Medikaments liefern soll, z. B. durch die US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde.

PRIMÄRE HYPEROXALURIE

Die primäre Hyperoxalurie (PH) ist eine Familie von schweren, extrem seltenen, genetischen Lebererkrankungen, die durch eine Überproduktion von Oxalat gekennzeichnet sind, einer natürlichen Chemikalie im Körper, die normalerweise als Abfallstoff über die Nieren ausgeschieden wird. Bei Patienten mit PH können die Nieren die große Menge an Oxalat, die produziert wird, nicht eliminieren, und die Ansammlung von Oxalat kann zu schweren Schäden an den Nieren und anderen Organen führen.

RANDOMISIERTE STUDIE

Eine randomisierte kontrollierte Studie ist eine Art von Studie, die darauf abzielt, Verzerrungen bei der Untersuchung einer neuen Behandlung zu reduzieren. Die an der Studie teilnehmenden Personen werden nach dem Zufallsprinzip entweder der Gruppe zugeteilt, die die zu untersuchende Behandlung erhält, oder einer Gruppe, die die Standardbehandlung als Kontrolle erhält.

RNA

RNA, die für Ribonukleinsäure steht, ist ein genetisches Material mit verschiedenen Anwendungen innerhalb der Zelle. Insbesondere wird bei der Verwendung eines Gens eine Kopie seiner DNA-Sequenz mithilfe von RNA erstellt. Diese RNA-Kopie wird als Messenger-RNA oder mRNA bezeichnet. Der RNAi-Mechanismus zielt auf mRNA ab.

RNA-INTERFERENZ (RNAi)

RNAi ist ein biologischer Prozess, bei dem bestimmte doppelsträngige RNA-Moleküle die Expression von krankheitsverursachenden Genen hemmen, indem sie die Messenger-RNAs (mRNAs) dieser Gene zerstören.

SUBKUTANE VERABREICHUNG

Subkutan bedeutet „unter die Haut“. Daher wird eine Therapie, die subkutan verabreicht wird, mit einer Nadel unter die Haut verabreicht, bevor sie in den Blutkreislauf gelangt.