Glosar de termeni

Glosar de termeni

Un studiu clinic este un studiu de cercetare care investighează dacă o strategie medicală, un tratament investigațional sau un dispozitiv este sigur și eficace la om.

Un experiment în regim orb este un experiment în care informațiile despre test sunt ascunse față de participant, pentru a reduce sau elimina eroarea sistematică, până după ce se cunoaște rezultatul studiului. Dublu-orb înseamnă că investigatorul nu cunoaște nici acesta informațiile.

Genele sunt șiruri de ADN care servesc drept unitate funcțională și fizică a eredității trecute de la părinte la copil. Majoritatea genelor conțin informațiile pentru realizarea unei anumite proteine. Atunci când sunt mutate sau activate necorespunzător, anumite gene pot provoca boli, inclusiv cancer.

Consimțământul informat este atunci când pacientului/îngrijitorului/tutorelui legal i se furnizează informații clare, ușor de înțeles, despre un studiu clinic atunci când acesta decide dacă să participe la un studiu clinic.

Nedosiranul este un tratament investigațional pe care Dicerna îl dezvoltă pentru tratamentul hiperoxaluriei primare (HP).

Faza 1 testează siguranța la om prin administrarea tratamentului sau a medicamentului la voluntari sănătoși.

Faza 2 testează siguranța și eficacitatea la pacienții care au afecțiunea studiată.

Faza 3 testează siguranța și confirmă eficacitatea la pacienții care au boala și studiază un grup mai mare de persoane decât un studiu de Faza 2.

Faza 4 testează efectul medicamentului în diferite grupuri și eventualele reacții adverse asociate cu utilizarea pe termen lung după ce este aprobat.

PHYOX^TM este denumirea programului de dezvoltare clinică a Dicerna pentru nedosiran, care include toate fazele de dezvoltare.

Un studiu pivot este un studiu clinic conceput pentru a furniza dovezi pentru aprobarea punerii pe piață a medicamentului, de exemplu de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite.

Hiperoxaluria primară (HP) este o familie de tulburări hepatice genetice, severe, extrem de rare, caracterizate prin supraproducția de oxalat, o substanță chimică naturală din organism care este eliminată în mod normal ca produs rezidual, prin rinichi. La pacienții cu HP, rinichii nu pot elimina cantitatea mare de oxalat care este produsă, iar acumularea de oxalat poate duce la afectarea severă a rinichilor și a altor organe.

Un studiu randomizat controlat este un tip de studiu care are scopul de a reduce eroarea sistematică la testarea unui nou tratament. Persoanele care participă la studiu sunt repartizate aleatoriu fie în grupul care primește tratamentul investigat, fie în grupul căruia i se administrează tratamentul standard drept control.

ARN-ul, care înseamnă acid ribonucleic, este un material genetic cu utilizări diverse în interiorul celulei. În special, atunci când se utilizează o genă, se efectuează o copie a secvenței sale ADN folosind ARN-ul. Această copie ARN este cunoscută sub numele de ARN mesager sau ARNm. Mecanismul ARNi vizează ARNm.

ARNi este un proces biologic în care anumite molecule ARN dublu-catenare inhibă exprimarea genelor cauzatoare de boală prin distrugerea ARN-urilor mesager (ARNm) ale acelor gene.

Subcutanat înseamnă „sub piele”. Prin urmare, o terapie administrată subcutanat este administrată cu un ac sub piele înainte de a intra în fluxul sanguin.