ÎNTREBĂRI FRECVENTE

• Un studiu de cercetare care investighează dacă o strategie medicală, un medicament investigațional sau un dispozitiv este sigur și eficace la om.

• Toate potențialele noi tratamente parcurg un set de faze de studiu clinic, în condiții controlate.
• Există 4 faze de cercetare clinică.
  • Faza 1 testează siguranța la om prin administrarea tratamentului sau a medicamentului la voluntari sănătoși.
  • Faza 2 testează siguranța și eficacitatea la pacienții care au afecțiunea studiată.
  • Faza 3 testează siguranța și confirmă eficacitatea la pacienții care au boala și studiază un grup mai mare de persoane decât un studiu de Faza 2.
  • Faza 4 testează efectul medicamentului în diferite grupuri și eventualele reacții adverse asociate cu utilizarea pe termen lung după ce este aprobat.
• Agențiile de reglementare – de exemplu, Administrația SUA pentru alimente și medicamente (FDA) sau Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) – stabilesc dacă tratamentul poate fi prescris de medici pacienților.

Oamenii aleg să participe sau nu la studii clinice din diverse motive, inclusiv:

• Obținerea accesului timpuriu la un medicament investigațional
• Contribuția la cercetarea medicală
• Posibilitatea de a ajuta viitoarele generații de pacienți diagnosticați cu hiperoxalurie primară

Discutați cu medicul dvs. dacă sunteți interesat(ă) să participați la un studiu clinic.

• Principala diferență dintre studiile clinice cu o boală rară și studiile clinice la populațiile mai mari de pacienți, cum ar fi diabetul, este că populația cu boala rară specifică este mult mai mică.
• Există multe implicații din cauza unei populații mai mici de pacienți
  • În general, aceste studii sunt de dimensiuni reduse
  • Acestea tind să treacă mai rapid prin etapele de dezvoltare
  • Există o dependență mai mare de participarea unui procent mai mare de pacienți
• Este important pentru cât mai mulți pacienți să participe, din cauza numărului scăzut de pacienți din întreaga populație.

• Un grup independent numit Comisie Instituțională de Analiză (CIA) din Statele Unite sau o Comisie Independentă de Etică (CIE) din Europa protejează drepturile și starea de bine a persoanelor care participă la studii clinice.
• CIA/CIE monitorizează aspectele etice, progresul și rezultatele studiului clinic de la început până la sfârșit.
• Agenția de reglementare (Administrația pentru Alimente și Medicamente [FDA] din SUA sau agențiile medicale naționale din UE și din alte teritorii) trebuie, de asemenea, să verifice și să aprobe modul în care este conceput un studiu clinic înainte de începerea acestuia.

• Consimțământul informat este atunci când pacientului/îngrijitorului/tutorelui legal i se furnizează informații clare, ușor de înțeles, atunci când acesta decide dacă să participe la un studiu clinic.
• Atât Comisia Instituțională de Analiză (CIA), cât și Comisia Internațională de Etică (CIE) și agenția de reglementare se asigură că fiecare participant la studiul clinic primește și înțelege consimțământul informat pentru a lua o decizie în cea mai mare măsură în cunoștință de cauză.

• Nedosiranul este un tratament investigațional pe care Dicerna îl dezvoltă pentru tratamentul tuturor formelor de hiperoxalurie primară (HP).
• Nedosiranul utilizează tehnologia ARNi GalXC^TM a Dicerna, care valorifică căile biologice naturale ale organismului pentru a opri sau a „dezactiva” genele care provoacă boala, cu un grad ridicat de selectivitate și specificitate.

• Interferența cu acidul ribonucleic (ARNi) este un proces natural care are loc în corpul uman la nivel molecular. Funcția sa este de a opri sau de a „dezactiva” genele specifice care cauzează boala.
• ARNi nu este terapie genetică sau de editare a genelor și nu are ca rezultat modificarea permanentă a genelor. Terapiile ARNi sunt complet reversibile după încetarea tratamentului și pot fi modulate și în funcție de doză sau intervalele între administrări, spre deosebire de terapia genică sau de editare a genelor.

• Folosind ARNi, terapiile investigaționale au nevoie de un sistem de administrare pentru a transporta medicamentul la celulele hepatice, oprind astfel genele care determină boala.
• Dicerna atașează un tip specializat de moleculă de zahăr la terapia investigațională și utilizează molecula de zahăr ca sistem de administrare pentru a trimite terapia dorită la ținta corectă.
• După ce terapia ajunge la ținta corectă, atunci terapia oprește gena care determină boala, dezactivând-o.

• Subcutanat înseamnă „sub piele”. Prin urmare, o terapie administrată subcutanat este administrată cu un ac sub piele înainte de a intra în fluxul sanguin.

• Aflați mai multe despre studiile clinice contactând Dicerna la medicalinfo@dicerna.com sau vizitând www.clinicaltrials.gov și introducând numărul de identificare NCT pentru studiul corespunzător:
  PHYOX7: NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna, sponsorul programului PHYOX^TM, consideră că cea mai bună modalitate pentru pacienții cu hiperoxalurie primară (HP) de a primi acces la tratamentele investigaționale înainte de a fi aprobate este ca acei pacienți să participe la studii clinice. În unele circumstanțe extreme, când acest lucru nu este posibil, pacienții cu boli sau afecțiuni care pun viața în pericol pot solicita acces special la medicamente investigaționale în afara unui studiu clinic. Aceste situații sunt denumite de obicei uz compasional, dar pot fi cunoscute și sub denumirea de acces extins, acces timpuriu, acces anterior aprobării și utilizare de urgență.

• Siguranța participanților la studiu este o prioritate pentru Dicerna, sponsorul studiului. Cercetătorii vor monitoriza potențialele reacții adverse la nedosiran și vor raporta reacțiile adverse grave către Comisia Instituțională de Analiză (CIA) pentru analiză ulterioară. Siguranța este cel mai important aspect al studiului clinic, iar Dicerna va monitoriza îndeaproape siguranța tuturor participanților.

• Dacă un participant prezintă semne ale unei reacții adverse sau a unui eveniment advers în timp ce este tratat cu nedosiran, cercetătorul va investiga de ce a apărut și va prescrie tratamentul clinic adecvat. Participanții pot părăsi studiul clinic în orice moment.

• Nu, nu există niciun cost pentru participarea la un studiu PHYOX^TM.

• Pentru o listă completă a locațiilor studiilor clinice pentru studiile PHYOX^TM, vă rugăm să contactați Dicerna la medicalinfo@dicerna.com sau vizitați www.clinicaltrials.gov și să introduceți numărul de identificare NCT pentru studiul corespunzător (a se vedea mai jos) în bara de căutare. De asemenea, puteți transmite informațiile dvs. prin intermediul formularelor de pe paginile studiului PHYOX7, PHYOX8 și PHYOX-OBX.
  PHYOX7: NCT04580420
  PHYOX8: NCT05001269
  PHYOX-OBX: NCT04542590

• Dicerna este dedicată să ajute persoanele care locuiesc departe de centrele de studiu, acoperind cheltuielile de transport și cazare. Planurile noastre de rambursare includ deplasări, mese, cazare și stipendii pe baza unui set de cerințe și nevoi financiare/medicale. Contactați centrul de studiu pentru a afla mai multe despre rambursare și agențiile de turism.

• Studiile sunt sponsorizate de Dicerna Pharmaceuticals, Inc., o companie Novo Nordisk. Pentru mai multe informații, vizitați site-ul web al Dicerna.

• Dicerna Pharmaceuticals, Inc. este o companie biofarmaceutică axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea medicamentelor care sunt concepute să valorifice interferența acidului ribonucleic (ARNi) pentru a opri selectiv genele care cauzează sau contribuie la boală. Între Dicerna și partenerii noștri de colaborare, avem în prezent peste 20 de programe de descoperire activă, preclinice sau clinice axate pe boli cardiometabolice, virale, hepatice cronice și mediate de complement, precum și boli neurodegenerative și durere.

• Ca parte integrantă a Novo Nordisk, Dicerna are cartierul general în Lexington, Massachusetts (SUA).