Glossaire terminologique

Glossaire terminologique

Un essai clinique est une étude de recherche visant à évaluer si une stratégie médicale, un traitement ou un dispositif expérimental est sans danger et efficace pour l’être humain.

Une expérience en aveugle est une expérience dans laquelle les informations sur le test sont cachées au participant, afin de réduire ou d’éliminer un biais potentiel, jusqu’à ce que les résultats de l’essai soient connus. En double aveugle signifie que l’investigateur ne connaît pas non plus ces informations.

Les gènes sont des chaînes d’ADN qui servent d’unité fonctionnelle et physique de l’hérédité transmise du parent à l’enfant. La plupart des gènes contiennent des informations permettant de fabriquer une protéine spécifique. Lorsqu’ils présentent une mutation ou sont activés de manière inappropriée, certains gènes peuvent entraîner des maladies, y compris le cancer.

Le consentement éclairé consiste à fournir des informations claires et faciles à comprendre sur un essai clinique au patient/soignant/tuteur légal afin qu’il ou elle décide de participer ou non à un essai clinique.

Le nédosiran est une thérapie expérimentale développée par Dicerna dans le traitement de l’hyperoxalurie primitive (HP).

La phase 1 évalue la sécurité d’emploi chez l’être humain en administrant le traitement ou le médicament à des volontaires en bonne santé.

La phase 2 évalue la sécurité d’emploi et l’efficacité chez des patients atteints de la maladie étudiée.

La phase 3 évalue la sécurité d’emploi et confirme l’efficacité chez des patients atteints de la maladie ; elle porte sur un groupe de personnes plus important que l’essai de phase 2.

La phase 4 évalue l’effet du médicament au sein de diverses populations ainsi que les éventuels effets secondaires associés à une utilisation à long terme une fois le médicament autorisé.

PHYOX^TM est le nom du programme de développement clinique de Dicerna pour le nédosiran, qui comprend toutes les phases de développement.

Un essai pivot est un essai clinique destiné à fournir des preuves pour une autorisation de mise sur le marché d’un médicament, par exemple par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L’hyperoxalurie primitive (HP) est une famille de troubles hépatiques génétiques graves et extrêmement rares, caractérisés par la surproduction d’oxalate, une substance chimique naturelle dans l’organisme qui est normalement éliminée par les reins sous forme de déchets. Chez les patients atteints d’HP, les reins sont incapables d’éliminer la grande quantité d’oxalate produite et l’accumulation d’oxalate peut entraîner des lésions graves des reins et d’autres organes.

Un essai contrôlé randomisé est un type d’étude qui vise à réduire le biais lors de l’évaluation d’un nouveau traitement. Les personnes participant à l’essai sont réparties de manière aléatoire soit au groupe recevant le traitement à l’étude, soit à un groupe recevant le traitement standard comme groupe témoin.

L’ARN, l’acide ribonucléique, est un matériel génétique avec diverses utilisations dans la cellule. Plus particulièrement, lorsqu’un gène est utilisé, une copie de sa séquence d’ADN est fabriquée à l’aide de l’ARN. Cette copie de l’ARN est appelée ARN messager, ou ARNm. Le processus ARNi cible l’ARNm.

L’ARNi est un processus biologique dans lequel certaines molécules d’ARN double brin inhibent l’expression des gènes responsables de la maladie en détruisant les ARN messagers (ARNm) de ces gènes.

Sous-cutanée signifie « sous la peau ». Ainsi, une thérapie administrée par voie sous-cutanée est administrée avec une aiguille sous la peau avant de pénétrer dans la circulation sanguine.