FAQ

• Une étude de recherche visant à évaluer si une stratégie médicale, un médicament ou un dispositif expérimental est sans danger et efficace pour l’être humain.

• Tout nouveau traitement potentiel passe par une série de phases d’essais cliniques dans des conditions contrôlées.
• Il existe 4 phases d’essai clinique.
  • La phase 1 évalue la sécurité d’emploi chez l’être humain en administrant le traitement ou le médicament à des volontaires en bonne santé.
  • La phase 2 évalue la sécurité d’emploi et l’efficacité chez des patients atteints de la maladie étudiée.
  • La phase 3 évalue la sécurité d’emploi et confirme l’efficacité chez des patients atteints de la maladie ; elle porte sur un groupe de personnes plus important que l’essai de phase 2.
  • La phase 4 évalue l’effet du médicament au sein de diverses populations ainsi que les éventuels effets secondaires associés à une utilisation à long terme une fois le médicament autorisé.
• Les autorités réglementaires, par exemple, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’agence européenne des médicaments (EMA), déterminent si le traitement peut être prescrit par les médecins aux patients.

Les personnes choisissent de participer ou non à des essais cliniques pour diverses raisons, notamment pour :

• Bénéficier d’un accès précoce au médicament expérimental
• Contribuer à la recherche médicale
• Éventuellement aider de futures générations de patients présentant un diagnostic d’hyperoxalurie primitive

Consultez votre médecin si vous êtes intéressé(e) par une participation à un essai clinique.

• La principale différence entre les essais cliniques sur les maladies rares et les essais cliniques chez des populations de patients plus importantes, comme le diabète, est que la taille de la population pour la maladie rare spécifique est beaucoup plus réduite.
• Il existe de nombreuses implications dues à une population de patients plus réduite :
  • Ces essais sont généralement de petite envergure ;
  • Ils ont tendance à avancer plus rapidement à travers les étapes de développement ;
  • Ils dépendent plus de la participation d’un plus grand pourcentage de patients.
• Il est important que le plus grand nombre possible de patients participent en raison du faible nombre de patients dans l’ensemble de la population.

• Un groupe indépendant appelé comité d’éthique indépendant (CEI) aux États-Unis ou comité de protection des personnes (CPP) en Europe protège les droits et le bien-être des personnes qui participent à des essais cliniques.
• Le CPP/CEI surveille les aspects éthiques, les progrès et les résultats de l’essai clinique du début à la fin.
• Les autorités réglementaires (la Food and Drug Administration [FDA][FDA] aux États-Unis ou les agences sanitaires nationales individuelles dans l’UE et d’autres territoires) sont également tenues d’examiner et d’approuver la conception d’un essai clinique avant qu’il ne commence.

• Le consentement éclairé consiste à fournir des informations claires et faciles à comprendre au patient/soignant/tuteur légal afin qu’il ou elle décide de participer ou non à un essai clinique.
• Le comité de protection des personnes (CPP) et le comité d’éthique international (CEI) ainsi que l’autorité réglementaire s’assurent que chaque participant à l’essai clinique reçoit et comprend le consentement éclairé afin de prendre la décision la plus éclairée possible.

• Le nédosiran est une thérapie expérimentale développée par Dicerna dans le traitement de toutes les formes d’hyperoxalurie primitive (HP).
• Le nédosiran utilise la technologie GalXC^TM ARNi de Dicerna, qui exploite les voies biologiques naturelles de l’organisme pour désactiver ou « éteindre » les gènes à l’origine de la maladie avec un degré élevé de sélectivité et de spécificité.

• L’interférence par l’acide ribonucléique (ARNi) est un processus naturel qui se produit au niveau moléculaire dans l’organisme. Sa fonction est de désactiver, ou « d’éteindre », des gènes spécifiques qui causent la maladie.
• L’ARNi n’est pas une thérapie génique ni une modification génétique et n’entraîne pas d’altération permanente des gènes. Les thérapies ARNi sont entièrement réversibles après l’arrêt du traitement et peuvent également être modulées par la dose ou les intervalles entre les administrations, contrairement à la thérapie génique ou à la modification génétique.

• En utilisant l’ARNi, les thérapies expérimentales nécessitent un système d’administration pour transporter le médicament vers les cellules hépatiques et désactiver leurs gènes responsables de la maladie.
• Dicerna fixe un type spécialisé de molécule de sucre à la thérapie expérimentale et utilise la molécule de sucre comme système d’administration pour envoyer la thérapie prévue à la bonne cible.
• Une fois que la thérapie atteint la bonne cible, elle désactive le gène responsable de la maladie.

• Sous-cutanée signifie « sous la peau ». Ainsi, une thérapie administrée par voie sous-cutanée est administrée avec une aiguille sous la peau avant de pénétrer dans la circulation sanguine.

• Pour en savoir plus sur les essais cliniques, contactez Dicerna à l’adresse medicalinfo@dicerna.com ou consultez le site www.clinicaltrials.gov, puis saisissez le numéro d’identification NCT correspondant à l’étude :
  PHYOX7 : NCT04580420
  PHYOX8 : NCT05001269
  PHYOX-OBX : NCT04542590

• Dicerna, le promoteur du programme PHYOX^TM, pense que la meilleure façon pour les patients atteints d’hyperoxalurie primitive (HP) d’avoir accès à des traitements expérimentaux avant qu’ils ne soient approuvés est de permettre aux patients de participer à des essais cliniques. Dans certaines circonstances extrêmes, lorsque cela n’est pas possible, les patients atteints de maladies ou d’affections mettant en jeu le pronostic vital peuvent demander un accès spécial à des médicaments expérimentaux en dehors du cadre d’un essai clinique. Ces situations sont généralement appelées « usage à titre compassionnel », mais peuvent également être appelées « accès élargi », « accès précoce », « accès avant approbation » et « utilisation d’urgence ».

• La sécurité des participants à l’étude est une priorité pour Dicerna, le promoteur de l’étude. Les investigateurs surveilleront les patients pour détecter des effets secondaires potentiels du nédosiran et signaleront les effets secondaires graves au comité de protection des personnes (CPP) pour un examen plus approfondi. La sécurité est l’aspect le plus important de l’essai clinique et Dicerna surveillera de très près la sécurité de tous les participants.

• Si un participant présente des signes d’effet secondaire ou d’événement indésirable pendant son traitement par nédosiran, l’investigateur examinera la raison de son apparition et prescrira le traitement clinique approprié. Les participants peuvent quitter l’essai clinique à tout moment.

• Non, aucuns frais ne devront être engagés pour participer à une étude PHYOX^TM.

• Pour obtenir une liste complète des lieux d’essais cliniques pour les études PHYOX^TM, veuillez contacter Dicerna à l’adresse medicalinfo@dicerna.com ou rendez-vous sur www.clinicaltrials.gov et saisissez le numéro d’identification NCT de l’étude correspondante (voir ci-dessous) dans la barre de recherche. Vous pouvez également renseigner vos informations par le biais des formulaires figurant sur les pages des études PHYOX7, PHYOX8 et PHYOX-OBX.
  PHYOX7 : NCT04580420
  PHYOX8 : NCT05001269
  PHYOX-OBX : NCT04542590

• Dicerna se consacre à aider les patients qui habitent loin des centres d’essai en couvrant les frais de transport et d’hébergement. Nos plans de remboursement comprennent les déplacements, les repas, l’hébergement et les indemnités en fonction d’un ensemble d’exigences et de besoins financiers/médicaux. Contactez votre centre de l’étude pour en savoir plus sur les agences de remboursement et de déplacement.

• Le promoteur des essais est Dicerna Pharmaceuticals, Inc., une société de Novo Nordisk. Pour plus d’informations, consultez le site Internet de Dicerna.