Participer à un essai
Des médecins des principaux établissements de recherche spécialisés dans le traitement de l’HP mènent les essais cliniques PHYOXTM.
Si vous ou un proche avez reçu un diagnostic d’HP et souhaitez participer à un essai clinique, veuillez renseigner vos informations par le biais des formulaires sur les pages appropriées de l’étude. Veuillez noter que, selon l’éligibilité d’une personne à participer à l’essai clinique, les frais de déplacement pour se rendre à un centre d’essai clinique seront couverts par Dicerna.
Études qui recrutent :
pour les participants atteints d’HP 1 ou d’HP 2 et d’insuffisance rénale grave, avec ou sans dialyse (NCT04580420)

pour les patients atteints d’HP âgés de 0 à 11 ans avec une fonction rénale relativement intacte (NCT05001269)

pour les participants atteints d’HP 3 avec des antécédents de calculs (NCT04542590) – Étude observationnelle
Études fermées au recrutement :

pour les participants atteints d’HP 1 ou d’HP 2 (NCT03847909)
FERMÉE AU RECRUTEMENT
L’essai pivot de Dicerna a été conçu pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du nédosiran administré sous forme d’injection sous-cutanée une fois par mois chez des participants âgés de six ans et plus atteints d’HP 1 ou d’HP 2. L’inclusion de 35 participants s’est terminée en décembre 2020 et comprenait des participants dans 11 pays, dont les États-Unis, le Japon et l’Europe

pour les participants qui terminent les essais PHYOXTM (NCT04042402)
UNIQUEMENT SUR INVITATION
Étude d’extension en ouvert de quatre ans de Dicerna, en cours, pour les participants ayant terminé une autre étude PHYOXTM (sauf PHYOX7)
Les frères et sœurs des participants à cet essai peuvent être inclus directement dans PHYOX3, s’ils sont éligibles

pour les participants atteints d’HP 3
(NCT04555486)
FERMÉE AU RECRUTEMENT
o L’essai PHYOX4 de Dicerna a été conçu comme une étude en ouvert à dose unique chez des participants âgés de six ans et plus atteints d’HP 3.
Pour plus d’informations sur le programme d’essais cliniques PHYOXTM ou pour trouver des centres d’essais cliniques participants, veuillez contacter Dicerna à l’adresse medicalinfo@dicerna.com ou rendez-vous sur https://www.clinicaltrials.gov/ et recherchez le numéro d’identification NCT correspondant indiqué ci-dessus.
Les résidents de l’Union européenne peuvent utiliser EudraCT, une base de données des essais cliniques en cours dans l’UE, pour consulter plus d’informations sur les essais PHYOXTM.
À propos de l’hyperoxalurie primitive
L’hyperoxalurie primitive (HP) est une famille de troubles hépatiques génétiques graves et extrêmement rares, caractérisés par la surproduction d’oxalate, une substance chimique naturelle dans l’organisme qui est normalement éliminée par les reins sous forme de déchets. Pour plus d’informations sur l’HP, cliquez ici.
À propos de Dicerna
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., une société de Novo Nordisk, est une entreprise biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments conçus pour utiliser l’interférence par l’acide ribonucléique (ARNi) pour désactiver de manière sélective les gènes qui causent ou contribuent à la maladie. Entre Dicerna et nos partenaires de collaboration, nous disposons actuellement de plus de 20 programmes actifs de découverte, précliniques ou cliniques axés sur des maladies cardiométaboliques, virales, chroniques du foie et médiées par le complément, ainsi que sur les maladies neurodégénératives et la douleur.
Pour plus d’informations sur la Politique de confidentialité de Dicerna, cliquez ici.